En France, les patients peuvent bénéficier d’une mise à disposition précoce de traitements présumés innovants lorsqu’ils traitent des pathologies graves pour lesquelles le besoin médical est peu ou non couvert. Ce dispositif d’accès précoce constitue une véritable chance pour ces patients en impasse thérapeutique. Néanmoins, il ne faut pas en oublier le risque d’exposition à un médicament non efficace et/ou à des évènements indésirables graves. De fait, autoriser l’accès précoce à ces produits sans disposer de l’ensemble des données relatives au bénéfice clinique constitue une forme de pari. Dans l’intérêt du patient, tout doit donc être fait pour que ce pari soit aussi éclairé que possible au moment où il est pris, et pour que l’on soit en mesure de disposer aussi rapidement que possible de données solides permettant de dissiper l’incertitude. Le patient doit également être informé de cette incertitude afin de donner un consentement éclairé.
La HAS s’est donc autosaisie afin de mieux encadrer ce pari réalisé lors de l’examen de la demande d’accès précoce. L’objectif : mieux définir les données minimales requises dans le cadre de l’autorisation d’accès précoce et permettre à la Commission de la transparence et au Collège de la HAS de disposer, dans un délai raisonnable, de données qui confirmeront ou réfuteront le bénéfice clinique du médicament, afin de limiter la prise de risque pour les patients. Ces conditions permettront à la HAS de repérer les médicaments réellement innovants, et à l’inverse de suspendre l’accès précoce de ceux dont le bénéfice clinique n’aura pas été établi à l’issue de ce délai. Dans ce cadre, un groupe de travail se réunira afin de réfléchir aux modifications à apporter à la doctrine d’évaluation concernant les autorisations d’accès précoce. Différents points seront abordés, tels que les schémas d’étude appropriés, les critères nécessaires à l’évaluation et le calendrier « raisonnable » d’obtention des données confirmatoires.
Ces travaux, qui s’inscrivent également dans les suites de la saisine de la HAS en 2021 par le ministère chargé de la Santé pour apporter des repères méthodologiques pour les études non randomisées, sont attendus au début de l’année 2025.
La HAS s’est donc autosaisie afin de mieux encadrer ce pari réalisé lors de l’examen de la demande d’accès précoce. L’objectif : mieux définir les données minimales requises dans le cadre de l’autorisation d’accès précoce et permettre à la Commission de la transparence et au Collège de la HAS de disposer, dans un délai raisonnable, de données qui confirmeront ou réfuteront le bénéfice clinique du médicament, afin de limiter la prise de risque pour les patients. Ces conditions permettront à la HAS de repérer les médicaments réellement innovants, et à l’inverse de suspendre l’accès précoce de ceux dont le bénéfice clinique n’aura pas été établi à l’issue de ce délai. Dans ce cadre, un groupe de travail se réunira afin de réfléchir aux modifications à apporter à la doctrine d’évaluation concernant les autorisations d’accès précoce. Différents points seront abordés, tels que les schémas d’étude appropriés, les critères nécessaires à l’évaluation et le calendrier « raisonnable » d’obtention des données confirmatoires.
Ces travaux, qui s’inscrivent également dans les suites de la saisine de la HAS en 2021 par le ministère chargé de la Santé pour apporter des repères méthodologiques pour les études non randomisées, sont attendus au début de l’année 2025.
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